每日經濟新聞 2022-05-20 13:30:26
◎弗若斯特沙利文發布《核酸藥物市場產業現狀與未來發展研究報告》。核酸藥物目前被業內看好有望成為小分子和抗體藥物后的第三類主要藥物。
◎核酸藥物主要包括mRNA和小核酸兩類，前者未來的市場主要貢獻者仍然將是新冠疫苗；而針對患者群體較大適應癥的小核酸藥物，則有望驅動市場快速發展
每經記者 林姿辰 北京報道 每經編輯 文多
近年來，在新冠mRNA疫苗的催動下，核酸藥物成為生物醫藥增長最快的細分領域，不僅被業內視為繼小分子化藥和抗體藥物后的第三大類型藥物，還受到投資者的青睞。據機構數據，僅過去一年，國內該領域的投融資金額就突破100億元。
不過，mRNA藥物在新冠疫情中大放異彩之前，核酸藥物的發展步步艱辛鮮為人知。核酸藥物的市場前景如何？國內企業的跟跑速度如何？
5月20日，弗若斯特沙利文正式發布《核酸藥物市場產業現狀與未來發展研究報告》（以下簡稱“《報告》”）。《報告》指出，核酸藥物主要包括mRNA和小核酸兩類，目前全球已有數十款核酸藥物上市。短期來看，mRNA產品的未來市場主要貢獻者仍然將是新冠疫苗；針對患者群體較大適應癥的小核酸藥物，則將驅動市場快速發展。
在對抗疾病的歷史進程中，傳統藥物將“蛋白質”作為藥物靶點。然而，人體內許多“致病蛋白”為不可成藥靶點，因此許多疾病缺乏有效的治療手段。
而核酸藥物的開發目的，就是解決“不可成藥”靶點帶來的未被滿足的臨床需求。它被業內看好有望成為小分子和抗體藥物后的第三類主要藥物。
2020年，由Pfizer/BioNTech、Moderna分別研發的兩款mRNA新冠疫苗獲緊急使用授權。2021年，這兩款mRNA新冠疫苗全球銷售收入高達587億美元，遠超其他新冠疫苗的銷售額。
全球已上市（部分）COVID-19疫苗收入 單位：10億美元
圖片來源：《核酸藥物市場產業現狀與未來發展報告》
《報告》預計，未來15年，預防性疫苗將主要占據mRNA產品市場。短期而言，預防性疫苗市場主要源于新冠疫苗產品，中長期而言，則會拓展到更多感染性疾病的預防中，如流感病毒疫苗、流感呼吸道合胞病毒疫苗、瘧疾疫苗等領域。
除了感染性疾病疫苗（預防性疫苗），腫瘤治療（治療性疫苗）、蛋白替代療法（治療性藥物）也是mRNA藥物的主要應用方向，其中免疫療法治療腫瘤是目前mRNA技術的研究熱點。
一般而言，傳統的免疫療法需注射抗原到體內，蛋白質給藥存在諸多困難，合成困難且價格昂貴。而注射人工合成的mRNA到體內，指導人體合成對應的抗原蛋白，是有效且經濟的方式。《報告》預計，未來腫瘤治療性疫苗市場規模會持續攀升。
此外，作為核酸藥物的另外一類，小核酸藥物在已上市核酸藥物中占絕對數量優勢。《報告》顯示，目前全球獲批上市的核酸藥物共16款，除了2款mRNA疫苗，其余14款均為小核酸藥物（其中3款已退市）。
總體來看，目前上市產品均聚焦在罕見病適應癥領域。其中脊髓性肌萎縮是目前商業化最為成功的適應癥，2021年該適應癥僅有一款藥物，卻貢獻了近20億美元的銷售。
《報告》指出，小核酸藥物全球市場規模從2016年0.1億美元已增長至2021年32.5億美元，年復合增長率高達217.8%。未來，隨著臨床階段小核酸藥物的不斷上市，尤其是針對患者群體較大的適應癥藥物，如乙型肝炎的潛在治愈性藥物，將進一步驅動市場快速發展。
小核酸藥物全球市場規模
圖片來源：《核酸藥物市場產業現狀與未來發展報告》
“核酸類藥物發展可以追溯到上世紀50年代，過去幾十年，整個領域歷經風雨，發展得步步艱辛。”如艾博生物創始人兼首席執行官英博博士在《報告》中對核酸藥物領域給出的評語所述，核酸藥物的研發并非坦途，即便當下也是如此。
以小核酸藥物為例，其在2009至2013年曾因為安全問題和遞送系統問題陷入低谷期，雖然隨著關鍵遞送系統的技術突破，該類藥物已經走出彼時陰霾，但目前，小核酸藥物仍面臨如何高效進入靶細胞、釋放到細胞質并高效長效發揮作用等問題。
按照小核酸藥物研發流程的順序，核心技術分為設計、化學修飾、遞送、合成及制劑技術。最關鍵的核心技術是核酸藥物遞送技術。藥物遞送在保護RNA結構、增強靶向能力、降低給藥劑量和降低毒副作用等方面起著重要作用。
對于分子量大、免疫原性強、容易降解的mRNA藥物，挑戰同樣存在。《報告》指出，mRNA技術仍需解決的痛點在于其本身的免疫原性、體內表達蛋白質的效率以及最終的規模化生產。未來業內可對mRNA結構、遞送系統以及生產技術三方面進行優化。
盡管研發困難重重，但好消息是，隨著mRNA新冠疫苗成功實現商業價值，資本正加速涌入核酸藥物賽道。
據第三方產業市場研究機構中商情報網數據，2021年我國核酸藥物領域投融資事件達29起，較2020年增加17起，投融資金額達129.12億元，較2020年增加82.56億元。同時，2021~2022年初，我國有22家核酸藥物企業完成融資。
瑞博生物創始人、董事長梁子才博士在《報告》中表示，在這一領域，中國有機會從跟跑世界領先水平到并跑和局部領跑，成為中國創新藥領域現代化和國際化的一個亮點。
根據《報告》對重點布局核酸藥物領域的國內外公司梳理，國外核酸藥物公司主要包括Alnylam、BioNTech、Moderna、IONIS、Sirnaomics（圣諾醫藥），其中前三家企業已有核酸藥物獲批使用。
而艾博生物、阿格納生物、銳博生物、瑞博生物和浙江海昶生物是報告中例舉的國內核酸藥物企業代表。其中艾博生物針對COVID-19研發的mRNA疫苗，現已進入國際多中心三期臨床研究，并獲得藥品生產許可證；阿格納生物和銳博生物研發的新冠mRNA疫苗在今年3月開展了II期臨床試驗。
封面圖片來源：攝圖網-500587512
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